16 aprile 2015 - Infant Charity Award 2015

Vincitori del premio Infant Charity Award 2015 per supporto alla ricerca scientifica

INSIEME AD ANDREA SI PUÒ PER IL SUPPORTO ALLA RICERCA SCIENTIFICA

Progetto scientifico sostenuto con il 5x1000

Terapie innovative per un sottotipo di  leucemia acuta linfoblastica del bambino.

La Leucemia Acuta Linfoblastica (LAL) è la più frequente forma tumorale dell’età pediatrica, che costituisce più di un terzo di tutti i tumori del bambino e circa l’80% di tutti i casi di leucemia acuta.

Si tratta di una malattia complessa per la quale, nonostante i progressi ottenuti nella cura negli ultimi decenni, circa il 15% dei pazienti ancora non raggiunge la guarigione. La terapia attuale è già molto aggressiva e non si può aumentare ulteriormente. E’ indispensabile pertanto esplorare tutte le strade che possano migliorare la conoscenza dei meccanismi biologici della malattia, sia per individuare nuovi indicatori di prognosi che per sviluppare farmaci di nuova generazione in grado di agire in modo specifico ed efficace solo sulle cellule della leucemia, lasciando inalterate quelle sane.  

Il nostro gruppo è da sempre interessato a nuovi marcatori con significato prognostico e terapeutico. In particolare la Dr.ssa Angie Savino, nel contesto del suo progetto di Dottorato di Ricerca, sta studiando le alterazioni di un gene che si chiama CRLF2 e che è considerato come possibile nuovo fattore di rischio e bersaglio terapeutico nelle LAL di tipo B e T. Infatti, circa il 7%, dei bambini con LAL presentano un’anomalia di questo gene, associata ad una prognosi particolarmente sfavorevole.

Il nostro obiettivo è quello di verificare l’efficacia di un farmaco di nuova generazione, molto promettente negli esperimenti di laboratorio e con tossicità molto limitata, tanto da essere già utilizzato in clinica per altre malattie. L’utilizzo di questo composto potrebbe permettere di abbassare le dosi della chemioterapia, diminuendo significativamente gli effetti molto indesiderati di tossicità. Tuttavia, prima di proporre il trattamento in protocolli clinici per i pazienti è necessario capire meglio il meccanismo per cui le cellule con questa anomalia diventano leucemiche e dimostrare l’efficacia del farmaco utilizzando vari modelli sperimentali. I risultati preliminari sono molto incoraggianti poiché dimostrano che il composto è in grado non solo di non far moltiplicare, ma anche di uccidere le cellule leucemiche con alterazione del gene CRLF2, soprattutto quando utilizzato in combinazione con i farmaci attualmente in uso.

I dati preliminari promettenti ci incoraggiano nel procedere con il programma sperimentale, con lo scopo finale di poter proporre a questi bambini la possibilità di una terapia personalizzata con l’aiuto di un farmaco specifico, che permetta di raggiungere l’obiettivo della cura diminuendo la tossicità associata alla chemioterapia.

Crescono le associazioni amiche nel nome di bimbi che non ce l'hanno fatta