Elaborato Veronica Leoni

La Dr.ssa Veronica Leoni

Il “top” della ricerca clinica in ambito emato-oncologico al Sick Kids, The Hospital for Sick Children di Toronto

A partire dal 1 Luglio scorso ha avuto inizio il mio progetto finanziato dall`Associazione “Insieme ad Andrea si può Onlus” presso il Sick Kids, The Hospital for Sick Children di Toronto, in Canada, riconosciuto come Centro di Emato-oncologia Pediatrica d’eccellenza a livello internazionale, Istituto all’avanguardia nella ricerca in tale ambito ed  in particolare nella realizzazione di nuovi farmaci, nonchè nella elaborazione di protocolli per la loro applicazione clinica. L`ambizioso obiettivo di tale progetto è l`analisi delle caratteristiche peculiari delle leucemie acute e dei linfomi in età pediatrica e la successiva identificazione di nuove strategie terapeutiche per permettere la guarigione anche nei casi più complessi ad andamento aggressivo, che sappiamo essere tuttora la principale causa del fallimento delle attuali terapie disponibili. 

Al Sick Kids l’esperienza è iniziata con una prima fase di orientamento, che mi ha vista coinvolta nella comprensione delle modalità operative e procedurali necessarie per poter operare nei vari reparti  e nella conoscenza del sistema organizzativo dell’ospedale, essenziale per l’interazione con il personale e l’attività clinica. Contemporaneamente a tale percorso, fin da subito, è iniziata una collaborazione con il Direttore della Clinica di Emato-oncologia Pediatrica, Dr. Jim Whitlock, e del suo staff, seguendo in reparto ed in Day-hospital i piccoli pazienti, studiando i loro protocolli e le strategie terapeutiche adottate. Terminato questo primo periodo, con una valutazione finale di piena approvazione delle competenze maturate, mi sono maggiormente concentrata sul progetto vero e proprio, con una parte di studio e di rielaborazione dei dati di laboratorio relativi alle caratteristiche, in particolare citogenetiche, delle cellule leucemiche, responsabili della resistenza ai trattamenti chemioterapici convenzionali. La fase successiva mi ha vista concentrata nell’identificazione delle molecole ritenute più adatte, tra quelle nuove ”target” sperimentate in laboratorio su modelli cellulari e animali, ad essere utilizzate in clinica in nuovi protocolli terapeutici, con l’obiettivo di vincere la resistenza delle cellule leucemiche, colpendo direttamente il bersaglio citogenetico di tali cellule e rendendole più sensibili alla chemioterapia. Il vantaggio ulteriore di questa strategia terapeutica, la cui azione è rivolta direttamente alle cellule leucemiche e non a quelle midollari sane, è l’assenza di tossicità a breve e lungo termine, che sappiamo essere conseguenza del trattamento e che può compromettere la qualità di vita dei nostri bambini.

A completamento di tale primo percorso, è seguita una seconda altrettanto complessa attività: portare le nuove scoperte dal banco del laboratorio alla pratica clinica! Con tale obiettivo, infatti, sto collaborando con il Dr Jim Whitlock ed i colleghi delle maggiori associazioni di emato-oncologia pediatrica del Nord America quali “TACL” (“Therapeutic Advances in Childhood Leukemia and Lymphoma”) e “COG” (“Children’s Oncology Group”) alla definizione ed elaborazione di nuovi protocolli di studio con le molecole “target” identificate in associazione alla chemioterapia convenzionale. Il traguardo successivo sarà l`approvazione e la sperimentazione a livello internazionale di questi protocolli su bambini e adolescenti con forme di leucemia aggressive. Una volta approvati, tali protocolli di sperimentazione clinica saranno utilizzati non solo in Nord America, ma anche in Europa mediante un progetto di collaborazione tra il Sick Kids Hospital, in particolare l`associazione TACL, con l`associazione Europea “ITCC” (“Innovative Therapies for Children with Cancer”), della quale il nostro Centro di emato-oncologia pediatrica di Monza è membro effettivo e all`interno della quale potrò offrire la competenza acquisita durante quest`anno a Toronto.

Dopo quattro mesi, tale esperienza si sta rivelando di grande arricchimento professionale e fonte di entusiasmo, dalla quale trarre importante insegnamento e contributo per la realizzazione di nuovi protocolli di studio finalizzati alla guarigione dei nostri piccoli pazienti, principale motivazione che mi sta guidando in questa avventura scientifica.

I miei ringraziamenti vanno all’Associazione ”Insieme ad Andrea si può Onlus”, per aver reso possibile la realizzazione di tale prezioso progetto. 

Toronto, 25/10/2013                                                                                    Dr.ssa Veronica Leoni