ANNO 2016-2017 Progetto Asparaginasi
Studio dell’efficacia di nuovi agenti terapeutici nella leucemia mieloide acuta nell’età pediatrica
I risultati del trattamento per i bambini affetti da leucemia mieloide acuta sono migliorati significativamente negli ultimi 30 anni. Pur con questo miglioramento, un’alta percentuale di bambini non rispondono alla prima linea di terapia o ricadono necessitando di ulteriori cure. La prognosi per un bambino con leucemia mieloide acuta recidivata o resistente è grave. Oltretutto la terapia per leucemia mieloide acuta mette a dura prova i piccoli pazienti, le famiglie e l’equipe curante per l’elevata incidenza di tossicità importante a breve e a lungo termine che molto spesso limita l’intensità del trattamento stesso. Sono quindi necessari continui progressi per definire nuove terapie e nuovi approcci per migliorare la probabilità di guarigione e limitare gli effetti collaterali. In particolare è forte la necessità di indagare in laboratorio nuovi agenti (diversi dalla chemioterapia convenzionale) per superare le resistenze di questa malattia che devono poi poter essere introdotti con urgenza nel trattamento di questi casi.
In quest’ottica presso il nostro centro vogliamo dare inizio a una serie di studi di laboratorio (fase pre clinica) per la sperimentazione di agenti biologici di nuova concezione per il trattamento di questa patologia.
In particolare, al momento, pensiamo che potrebbe essere fruttuoso e velocemente traslabile in clinica l’utilizzo nei bambini con leucemia mieloide acuta, recidivati o resistenti, di l’asparaginasi di cui vorremmo però indagarne l’efficacia a livello midollare e sulle cellule che danno origine alla leucemia mieloide acuta. Questo enzima è già stato utilizzato con successo nella leucemia linfoblastica acuta e sono riportati casi responsivi anche di leucemia mieloide acuta ma il suo meccanismo di azione in questi casi rimane da essere chiarito.
Successivamente potrebbero rendersi disponibili ulteriori nuovi agenti terapeutici da testare.
Questi studi potrebbero essere condotti presso il centro di ricerca Tettamanti del centro MLV per la cura delle leucemie infantili in collaborazione con il gruppo della Dott.ssa Marta Serafini che da tempo lavora alla comprensione del funzionamento del microambiente midollare, ambito dove vorremmo chiarire gli effetti dell’enzima l’asparaginasi.
La durata della fase preliminare del progetto è di un anno con un preventivo di spesa di 15.000,00 euro.
Redatto da Dr.ssa T Coliva
